2025年5月29日（早上7:01美國(guó)東部夏令時(shí)），高光制藥戰(zhàn)略合作伙伴——紐交所上市公司Biohaven宣布，由高光制藥發(fā)明并授權(quán)其開發(fā)的BHV-8000（TLL-041）在早期帕金森疾病的Ⅱ/Ⅲ期臨床研究，完成首例患者入組。該研究使用新型透腦特性的TYK2/JAK1抑制劑，靶向神經(jīng)炎癥。高光制藥擁有大中華區(qū)的權(quán)益。
lBHV-8000 是首個(gè)進(jìn)入臨床階段的、具有腦穿透性、高選擇性 TYK2/ JAK1抑制劑，是一種新型療法，有望治療導(dǎo)致帕金森病 (PD) 病程進(jìn)展的神經(jīng)炎癥和免疫失調(diào)。
l目前，對(duì)于超過(guò)1000萬(wàn)帕金森病患者，還沒有獲批的能修正疾病進(jìn)展的治療手段。
斯圖爾特·艾薩克森，醫(yī)學(xué)博士，帕金森病研究所主任和創(chuàng)始人，博卡拉頓運(yùn)動(dòng)障礙中心，帕金森病研究與教育基金會(huì)醫(yī)療主任，BHV8000-301試驗(yàn)的首席研究員表示:“Biohaven正在開發(fā)BHV-8000，一種新型的高效、腦滲透和選擇性雙TYK2/JAK1抑制劑，用于治療神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性疾病。 抑制TYK2和其他JAKs的靶向小分子療法在自身免疫、皮膚病和胃腸疾病中顯示出強(qiáng)勁的療效。除了在炎癥和自身免疫疾病中眾所周知的作用外，TYK2和JAK1還通過(guò)其在小膠質(zhì)細(xì)胞（中樞神經(jīng)系統(tǒng)的主要免疫細(xì)胞類型）中的作用，參與驅(qū)動(dòng)神經(jīng)炎癥和變性。一種TYK2/JA1的腦滲透抑制劑，如BHV-8000，有潛力利用這些經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的免疫靶點(diǎn)來(lái)治療腦部疾病。重要的是，高度選擇性的雙TYK2/JAK1抑制物可能優(yōu)化療效潛力，并減少與JAK2和/或JAK3抑制相關(guān)的嚴(yán)重毒性風(fēng)險(xiǎn)。我們很高興開始為帕金森病患者進(jìn)行這項(xiàng)試驗(yàn)?！?/span>
阿克曼博士,Biohaven臨床發(fā)展高級(jí)副總裁，補(bǔ)充說(shuō):“我們期待與全球帕金森病學(xué)界和監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作，包括FDA，他們?cè)谘芯康臅r(shí)間以及事件終點(diǎn)上提供了關(guān)鍵意見，我們努力提供一種目前尚不存在的變革性療法。長(zhǎng)期以來(lái)，受進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病影響的患者和家屬幾乎沒有有效的治療方法來(lái)改變疾病軌跡。今天標(biāo)志著我們致力于推進(jìn)科學(xué)并為急需幫助的人帶來(lái)希望的一個(gè)重要里程碑?！?/span>
